Ensayos de ‘edición genética’ en humanos muestran avances favorables

Los primeros resultados arbitrarios del estudio de genética, dan esperanzas de ser un tratamiento seguro y que da resultados esperados, aunque aun no se puede asegurar el éxito

Los resultados que se anunciaron el miércoles,  acerca del intento por alterar el ADN para curar una enfermedad, pertenecen al primer ensayo de la investigación, en este caso se aplicó al síndrome de Hunter; que suele matar a quienes lo padecen.

En dos pacientes sometidos a una dosis mediana del tratamiento, los niveles de grandes compuestos de azúcares en orina , característicos del mal de Hunter, se redujeron a la mitad luego de cuatro meses, una posible señal de la eficacia del tratamiento. Los sometidos a una dosis baja mostraron escasos cambios en esos azúcares.

Aun no se puede confirmar que el cambio que surgió en los pacientes se debe a la edición de la genética o a cualquier otro factor.

“No puedo decir con absoluta certeza que es un efecto del tratamiento”, pero la caída es “realmente alentadora”, dijo el jefe del estudio, el doctor Joseph Muenzer, de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill.

Al hacer estos primeros estudios se busca comprobar la seguridad del tratamiento, además de eficacia. Muenzer, quien dio a conocer los resultados en una conferencia en Grecia, es consultor del fabricante, Sangamo Therapeutics de California.

El doctor Matthew Porteus, especialista en genética de la Universidad de Stanford y consultor de otras dos empresas que desarrollan terapias genéticas, dijo que se necesita más tiempo para determinar cómo reacciona el sistema inmunitario al tratamiento y si los efectos son perdurables.

En noviembre, un hombre de Phoenix llamado Brian Madeux fue la primera persona en ensayar esta terapia dentro del organismo. Le falta un gen productor de una enzima que descompone ciertos compuestos grandes llamados GAG. Estos, al acumularse en las células, provocan caos en todo el organismo.

“Esto todavía no es una prueba de eficiencia de la terapia, de que la edición genética recibida bastará para proporcionar a estos enfermos la enzima que necesitan por el resto de sus vidas”, dijo Muenzer.

Con información de AP

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